Vedci použili po prvý raz nástroj na úpravu génov DNA v ľudskom tele s cieľom vyliečiť zdedenú slepotu. Či bol zákrok úspešný, bude známe o mesiac. Správu priniesol v stredu britský denník The Guardian. Vedci upravili pacientovo DNA pomocou nástroja Crispr-Cas9 na súkromnej klinike v Portlande v americkom štáte Oregon. O detailoch pacienta klinika neinformovala.
Výsledky budú známe o mesiac. Vedci dúfajú, že úpravou DNA sa im podarí vyliečiť vzácny druh zdedenej slepoty. V prípade, že bude zákrok úspešný, plánujú ho vyskúšať na ďalších 18 ľuďoch. „Doslova máme potenciál vrátiť slepým zrak,“ povedal Charles Albright z firmy Editas Medicine, ktorá na metóde spolupracovala. „Myslíme, že to (úspech zákroku) môže otvoriť nové možnosti liečby úpravami na úrovni DNA,“ dodal.
Podľa vyhlásenia vedcov pacient v štúdii trpel Leberovou kongenitálnou amaurózou. Ide o vzácne dedičné ochorenie, pri ktorom dochádza k degenerácii sietnice a ktoré vedie k úplnej strate zraku.
Doteraz na toto ochorenie neexistovala nijaká liečba. Ochorenie nie je možné liečiť štandardnou génovou terapiou, teda dodaním náhradného zdravého génu. Ten, ktorý je potrebný, je totiž príliš veľký na to, aby sa zmestil do vírusu, ktorý vedci používajú na prepravu génov do buniek.
Crispr veci využili, aby na koncoch génu urobili dva rezy. Dúfajú, že konce DNA sa spoja a umožnia mu správne fungovať, čo by malo pacientovi vrátiť zrak. Vedci už na úpravu DNA v ľudskom tele vyskúšali v roku 2017 iný nástroj. Veria však, že Crispr je omnoho efektívnejší.
